廣州派真生物技術有限公司（PackGene，以下簡稱“派真生物”）是一家全球領先的腺相關病毒載體包裝CRO和CTDMO公司, 在廣州設立全球總部和生產基地，并分別在美國、瑞士和上海成立了全資子公司。派真生物以質粒和AAV病毒載體創(chuàng)新生產體系、方法學檢測、GMP規(guī)?；a為核心，依托持續(xù)技術創(chuàng)新，為細胞與基因治療 (CGT) 的早期研發(fā)、臨床前開發(fā)、臨床試驗以及藥物審批提供經濟、快速、規(guī)?；馁|粒生產和AAV病毒載體生產。派真生物以“讓老百姓用的起基因治療”為使命，以加速創(chuàng)新基因藥上市為己任，精通FDA、NMPA和EMA等對基因療法制品的規(guī)范要求，通過降低基因藥物大規(guī)模生產成本，助力合作伙伴讓基因藥更早普惠大眾。派真生物專注打造圍繞AAV大規(guī)模生產的創(chuàng)新技術與核心競爭力，已獲得11項發(fā)明專利及10項實用新型專利授權，多項PCT專利在申請。榮獲“2021中國高科技高成長50強企業(yè)”、“2021廣州高科技高成長20強企業(yè)”、國家高新技術企業(yè)、廣州市高精尖企業(yè)和“未來獨角獸”創(chuàng)新企業(yè)，同時入選廣州市“專精特新”企業(yè)、“2021廣州最受資本關注領頭羊企業(yè)”。已獲得紅衫資本、元禾原點、招銀國際、凱輝資金等頭部投資機構融資。截至目前，已成功為羅氏、阿斯利康、強生、Biogen等國內外400多家藥物研發(fā)企業(yè)，哈佛醫(yī)學院、清華大學、北京大學、中國科學院等數百家科研院所提供AAV定制包裝開發(fā)、生產等技術服務，客戶分布超過二十多個國家?；蛑委熓且粋€高壁壘、高風險的賽道，相比于國外市場，我國基因治療市場發(fā)展時間較短，且整體產業(yè)鏈完整度較低，受技術、人才以及資金等因素限制，國內能提供基因治療外包服務的CRO企業(yè)數量較少。針對這一現狀，李華鵬博士憑借在基因載體研究的多年經驗創(chuàng)辦了派真生物，并在相關技術領域取得了豐碩成果。公司成立8年以來，在基因治療生產及載體技術研發(fā)相關領域投入大量成本，建立了基于HEK293三質粒轉染體系的高產量、高質量的工藝平臺,突破了現有技術的關鍵瓶頸，對提升患者用藥安全性，接受基因療法的可及性具有重大意義。如早期研發(fā)方面，對AAV包裝用RepCap質粒的獨特設計和改造，大幅提高了多種血清型產量；工藝開發(fā)過程中，以QbD理念為指導，對AAV生產工藝優(yōu)化，2021年懸浮293細胞工藝實現200L生物反應器的穩(wěn)定工藝放大，可維持裂解液（純化前）滴度達3.75E+11vg/ml，近期已實現裂解液（純化前）滴度穩(wěn)定在3.5E+12vg/ml；下游純化方面，建立了優(yōu)化的陰離子去空殼工藝，在提升產量的同時也全方位提高了AAV產品的質量。根據和元生物招股書，2016年至2020年，中國基因治療CRO市場規(guī)模從1.7億元增長至3.1億元，2022年基因治療CRO市場規(guī)模預估5.06億元（佛若斯特沙利文分析數據）；從數據來看，AAV（腺相關病毒載體）和LV（慢病毒載體）技術仍然是臨床應用和技術交易的主流技術，目前88%在研的基因治療藥物遞送系統使用病毒載體，其中AAV和慢病毒使用最多，AAV約占40%。根據派真生物2022年腺相關病毒載體CRO服務收入及2022年中國基因治療載體腺相關病毒載體CRO市場規(guī)模測算，派真生物在腺相關病毒（AAV）載體定制包裝服務細分行業(yè)國內市場占有率達到30%。派真生物更是一家有社會責任感有溫度的企業(yè)，積極參加瑞鷗公益基金會、廣州罕見病聯盟等支持罕見病研究與發(fā)展的活動，2020年春節(jié)期間，在廣州市科技局支持下，派真生物組建9名專家和研發(fā)團隊構成的新冠疫苗AAV病毒載體開發(fā)項目組，該項目已在廣東省科技廳完成防疫產品征集備案，成功開發(fā)出新冠假病毒及突變株、hACE2新冠造模AAV及HEK-293T/ACE2穩(wěn)轉株，支持新冠疫苗的開發(fā)。派真生物一直專注于基因治療的生產技術，未來將一如既往，持續(xù)推進工藝革新，推動AAV高產技術的的迭代升級，不斷提高質量，做AAV質量標準的引領者。下一步，派真生物將全力推動派真全球化的布局，發(fā)揮在基因治療載體研發(fā)、生產技術和分析測試平臺的優(yōu)勢，幫助全球客戶加速基因治療藥物的開發(fā)，實現“讓老百姓用得起基因治療”的使命。